Избор лекара и снимање телефоном
, 7 (812) 409-93-64 7 (499) 519-32-81 , 7 (812) 409-93-64

Перспективе антисенсиве лекова за лечење Хунтингтонове болести

Лек који може да циља узрок Хунтингтонове болести безбедно је и ефикасно тестиран код мишева и мајмуна, испред људског суђења. Напредак ће бити представљен на састанку Америчке академије за неурологију.

Хунтингтонова болест (ХД) је ретка, наследна болест која узрокује неконтролисане кретње, когнитивне и емоционалне тешкоће и смрт.

ХД се креће од родитеља до детета путем мутација у хунтингтин гену (ХТТ РНА). Ова мутација доводи до формирања Хунтингтин протеина (ХТТ), и то узрокује болест. Дете чији родитељ има мутантни ген имаће 50% шансе за наследство мутација.

Иако је тетрабеназин одобрио Управа за храну и лекове (ФДА) 2008. године за лијечење Хунтингтона, нехотични покрети који су симптоми болести, али још увијек нема начина за лијечење или превенцију ХД.

Ионис-ХТТРк је антисензидни лек који потискује производњу хунтингтин протеина "убијањем" гена.

Студије показале антисензивне лекове могу помоћи успоравању прогресије болести и могу промијенити фенотип болести.

У моделу миша дефицит дефицита се побољшао у року од мјесец дана од почетка лечења. 2 месеца након завршетка лечења, покрети су обновљени у нормалу.

Још једна студија мишева показала је побољшање 8 недеља након почетка лечења, а ово се наставило најмање 9 месеци након престанка терапије.

Код мајмуна, антисенсални лек је доводио до смањења експресије гена и протеина хунтингтина кроз централни нервни систем, на нивоима који су зависни од дозе.

Даљи тестови код мишева и мајмуна указују на то да се ИОНИС-ХТТРк добро толерише, без ограничења дозе и нежељених ефеката.

Следећи корак је да тестирате лек у људском тијелу. Тренутно је у фази 1/2 клиничког истраживања.

Лијек се примјењује у четири дозе у мјесецним интервалима. Ионис-ХТТРк се ињектира у цереброспиналну течност у лумбалном простору.

Истраживачи ће процијенити сигурност и подношљивост лијека у различитим дозама. Они такође карактеришу фармакокинетику лекова и проучавају ефекат терапије на специфичне биомаркере и клиничке исходе.

Веома је важно имати могућност лијечења која би могла промијенити ток ове разорне болести. У овом тренутку постоје само третмани који сузбијају симптоме болести.

Поделите овај чланак:

Јосепх Аддисон

Уз вежбање и умереност, већина људи може да ради без лекова.

Наша група ВКонтакте
Позивамо докторе
Позивамо практичаре да савјетују посјетитеље на сајту СимптоМер.РУ - сазнајте више .